Arstiteadlastel õnnestus esimest korda ohtlikku verehaigust ravida

Arstiteadlastel õnnestus esmakordselt ohtlikku verehaigust ravida Foto: SCANPIX

Prantsusmaa Pariisi ülikooli ja biotehnoloogiafirma Bluebird Bio arstiteadlastel õnnestus esimest korda ravida geeniteraapia abil pärilikku verehaigust.

Teadlased kasutasid beetatalasseemiat põdeva 18-aastase noormehe puhul geenisiirdamist, vahendab Helsingin Sanomat väljaannet Nature.

Uurijate sõnul on patsient juba kaks aastat terve olnud ning saanud normaalset elu elada.

Beetatalasseemia puhul on tegemist geeniveaga, mille tõttu organism ei suuda vajalikus koguses toota vere hemoglobiini komponenti beeta-globiini. Selle tõttu tekib eluohtlik aneemia.

Nimetatud patsiendil oli selle haiguse raskeim vorm ja ta vajas kolme vereülekannet kuus. Sagedaste vereülekannetega aga koguneb organismi liigselt rauda. Selle tõttu vajavad patsiendid organismist liigset rauda eemaldavat lisaravi.

Nimetatud patsient kannatas beetatalasseemia all alates kolmandast eluaastast. Noormees valiti geeniteraapia katsealuseks, kuna talle ei leidunud sobivat luuüdi loovutajat. Sobiv luuüdi leitakse vaid 25 protsendile seda haigust põdevatele patsientidele.

Hoolimata varasemast ravist, oli patsient enne geeniteraapia algust väga haige. Uurijad kasutasid geenisiirdamisel ohtuks tehtud HI-viirust. Teadlased võtsid patsiendi luuüdist rakke ja siirdasid laboratooriumis neisse rakkudesse terve geeni.

Patsient  sai ka kemoteraapiat, et ta kõik luuüdi rakud sureksid. Pärast seda siirdati geeniteraapia abil muudetud rakud talle tagasi.

Geeniteraapia mõjus ning aasta jooksul vajas ta üha vähem vereülekandeid, kuni sellest üldse sai loobuda. Siiski on ta uurimise alla, kuna vereülekannete tõttu on ta organismis siiani liigselt rauda, mis on vaja eemaldada.

Prantsuse arstiteadlastel õnnestus varem samal viisil terveks ravida kaks surmaga lõppeva ajuhaiguse adrenoleukodüstroofia käes kannatanud last.