Haruldasele ainevahetushaigusele loodetakse leevendust geeniteraapiast

Pildil kopsud koos veresoontega.

FOTO: Raigo Pajula / Postimees / Scanpix

Ühendkuningriigi geeniteadlased loodavad juba lähema viie aasta jooksul pakkuda geeniteraapia abil leevendust hingamiselundeid ja seedesüsteemi kahjustavale harvaesinevale pärilikule ainevahetushaigusele tsüstilisele fibroosile.

2001. aastal püüdsid Londoni Imperial College'i, Oxfordi ja Edinburgh'i ülikoolide teadlased välja töötada geeniravi, mille käigus patsiendid hingasid sisse defektset geeni asendavaid normaalse geenikoopiaga rakke, kirjutab ERRi teadusportaal. 

Ajakirjas Lancet Respiratory Medicine avaldatud uuringu tulemustest selgus, et 136-l üle 12-aastasel katsealusel paranes kopsutalitlus. Võrreldes platseebot saanud kontrollgrupiga, andis ravi iseäranis häid tulemusi nende patsientidel, kelle kopsutalitlus oli äärmiselt nõrk. 

Sel korral manustati defektita geene patsientidele ravina kord kuus, kuid dooside arvu suurendamine võiks ravitulemusi parandada. 

Populaarne

Tagasi üles