Maailma kõige kallim ravim maksab miljon dollarit

Haruldase haiguse vastu aitavad süstid võivad maksta sadu tuhandeid eurosid. Foto: West Coast Surfer/picture alliance/moodboard/Scanpix

Üks miljonit dollarit ehk ligikaudu 883 000 eurot maksvat ravimit on pärast selle heakskiitmist 2012. aastal kasutatud vaid korra.

Maailma kõige kallima «esimese geeniteraapiana» kiidetud ravimi nimi on Glybera, kirjutab Business Insider. See paljude investorite südame võitnud ravim võimaldab korrigeerida pärilikkusainet DNA-d. Kui Berliini arst Elisabeth Steinhagen-Thiessen soovis Glyberiat eelmisel sügisel ühele patsiendile anda, ei olnud see aga sugugi lihtne, sest selleks vajaliku 883 000 euro saamiseks tuli teha avaldus ühe suurema Saksamaa haigekassa, DAKi tegevjuhile.

Lõpuks kiideti avaldus siiski heaks ja eelmisel septembril määras Steinhagen-Thiessen 43-aastasele haruldase haiguse all kannatavale naisele kokku 40 süsti. Naise haigust kutsutakse lipoproteiini lipaasi defitsiidiks ja selle all kannatavate inimeste keha ei töötle õigesti rasvu. «Verd võttes oled hämmastunud, sest see ei ole mitte punane, vaid kreemjas,» selgitas Steinhagen-Thiessen. Üheks sümptomiks on invaliidistav kõhuvalu, mistõttu oli Steinhagen-Thiesseni patsient haiglaravil viibinud juba rohkem kui 40 korda.

Ühes doosis Glyberas on miljardeid viiruseid, milles on lipoproteiini lipaasi geeni täpsed koopiad. Steinhagen-Thiesseni sõnul oli Berlini Charite haiglas tehtud ravi edukas. Ravi saanud patsient ei ole enam haiglaravi vajanud ja elab nüüd nagu kõik tavalised inimesed, kuid ravimi äärmiselt kõrge hind ja patsientide väike arv viitavad siiski sellele, et majanduslikus mõttes on ravim läbi kukkunud.

Glybera välja töötanud ettevõte UniQure, millel on kontorid Amsterdamis ja USAs asuvas Lexingtonis, on loobunud kavatsusest saada luba ravimi kasutamiseks Ameerika Ühendriikides ja ka Euroopas ei ole ravimi müümiseks just kuigi palju väljavaateid. «Usun, et õppisime väga palju selle kohta, mida teha ja mida mitte, kuid majanduslikus mõttes ei olnud see edulugu,» ütles ettevõtte tegevjuht Dan Soland.

Nüüd tegeleb UniQure teiste geeniteraapiate väljatöötamisega, millega soovitakse muu seas ravida hemofiiliat ehk veritsustõbe. Selle haiguse all kannatavate inimeste veri ei hüübi tavapäraselt, mistõttu tekkivad kauakestvad veritsused ja verejooks liigestesse ja pehmetesse kudedesse.

Lisaks Glyberale on olemas veel üks Hiinas heaks kiidetud geeniteraapia vähi raviks, mis toimib kasvajatele geenide lisamisega. Eelmisel aastal kiideti USAs heaks ka Amgeni ravim Imlygic, milles kasutatakse herpese viirust vähi ravimiseks.

Kuigi esialgu on geeniteraapia ravimid veel väga kallid, usub osa arste ja teadlasi, et tulevikus hakatakse neid laialt kasutama, sest need võimaldavad parandada sünniga kaasa saadud tervisevigu nagu näiteks immuunpuudulikkus ja pimedus.