Mart Saarma väljatöötatud ravimikandidaat annab lootust Parkinsoni tõve raviks

Mart Saarma on palju aastaid tegutsenud Helsingi Ülikooli biotehnoloogiainstituudi professorina. Alates tänavusest aastast on ta seal ka teadusdirektor. Foto: Rauno Volmar / Eesti Ajalehed

Helsingi ülikooli biotehnoloogia instituudi professor Mart Saarma rääkis intervjuus Med24-le uut tüüpi ravimist, mida on oluline anda Parkinsoni tõve põdevale patsiendile võimalikult kiiresti pärast diagnoosi saamist.

Tutvustasite Euroopa Ravimiameti uudsete ravimeetodite komitee (CAT) esindajatele uue ravimi võimalusi Parkinsoni tõve ravis. Millest teie ettekandes täpsemalt juttu oli?

Rääkisin komiteele uuest ravimikandidaadist, mida olen koos kolleegidega arendanud. Tegu on aju dopamiini närvikasvu faktori ehk CDNFiga (cerebral dopamine neurotrophic factor). Leidsime Parkinsoni tõve loomamudelites katsetades, et see valk suudab haiguse tõttu känguvaid ja surevaid neuroneid kaitsta ja osalt ka taastada. Tegu on olulise leiuga, sest maailmas on 10 miljonit inimest, kes kannatavad Parkinsoni tõve all ning ükski olemasolevatest ravimitest pole selline, mis suudaks haiguse kulgu aeglustada või pidurdada.

Olemasolevad ravimid leevendavad haigustunnuseid, aga dopamiini tootvate neuronite kängumine ja suremine jätkub. Seetõttu otsitakse kogu maailmas ravimeid, mis suudaks haiguse arengut vähemalt aeglustada, paremal juhul seisma panna. Meie töögrupi leitud valk on hiirte, rottide ja ka ahvide Parkinsoni tõve mudelis haiguse neuronite suremise seisma pannud ning suutnud osaliselt taastada neid neuroneid, mis känguma hakanud.

Kui kaugel praeguseks uuringutega olete?

Oleme kõik prekliinilised loomkatsed ja ohutuskatsed läbi teinud ning alustasime tänavu oktoobris kliiniliste katsetega Parkinsoni haigetel. Katsetame ravimikandidaati Helsingi ülikooli kliinikus, Stockholmi Karolinska Instituudi kliinikus ning Lundi ülikooli kliinikus.

Meil on kokku 18 patsienti. Kuuele patsiendile anname esimese kuue kuu jooksul platseebot ehk ilma toimeta kontrollravimit – neuroloogiliste haiguste puhul on subjektiivne efekt väga suur. Umbes kümnendik inimestest, kes pole ravimit saanud, väidavad, et neil on palju parem olla. Viimase kuue kuu jooksul saavad need kuus patsienti CDNF ravimit. Ülejäänud 12 patsienti saavad kogu katse jooksul vaid CDNF ravimit. Lõpliku pildi CDNF-i turvalisusest ja esialgse pildi ravimi tõhususest peaksime saama umbes pooleteise aasta pärast.

Millal võime ravimist rääkida?

Kõige kiirem versioon võiks olla 6-7 aastat ja vaid siis, kui kõik läheb edukalt. Peame patsiendi ohutuse nimel reegleid täitma ning uuringud võtavad aega.

Millised olid teie ettepanekud CAT esindajatele?

Tõin ettekandes esile, et Parkinsoni tõbi, nagu enamik neurodegeneratiivseid haiguseid (Alzheimeri tõbi, Huntingtoni tõbi jm), on sellised, mille puhul närvirakud känguvad ja surevad. Parkinsoni tõve sümptomite tekkides on pooled n.ö. dopamiinineuronid keskajus juba surnud ja alles siis alustame raviga.

Meie ravim põhineb sellel, et see suudab neuroneid surmast päästa ja veel elus olevaid, kuid juba känguvaid närvirakke regenereerida. Kui neuronid on hävinud, pole enam midagi taastada. Tõin välja, et ravi peaks alustama pärast diagnoosi saamist nii ruttu kui võimalik, sest siis on umbes pooled dopamiinineuronitest veel elus ja neid saab veel päästa. Siin on aga probleem – kuna ravimit manustatakse otse ajju, eeldab see kirurgilist protseduuri, mis kätkeb endas ohtu ja seetõttu ei anta luba varajaste haigete ravimiseks. Kuna olemasolevad ravimid suudavad haiguse algusfaasis haigustunnuseid leevendada, peetakse kirurgilist sekkumist riskantseks. Samas on maailmas tehtud sadu tuhandeid ajuoperatsioone, kus Parkinsoni tõve haigetele on pandud elektriline stimulaator ning see risk ei ole suur.

Tasuks mõelda, kas võiks anda sellist tüüpi uut ravimit patsientidele nii ruttu kui võimalik pärast diagnoosi. Kui ootame liiga kaua, pole meil enam midagi kaitsta. See oli üks ettepanek, mille tegin. Esitati palju sisulisi küsimusi ning diskussioon oli väga huvitav.

Loe pikemalt Med24 portaalist.