Uudse päriliku pimeduse ravi eest hakatakse USAs küsima hingehinda

Pimedate kiri. Illustratsioon: Panthermedia / Wavebreakmedia / Scanpix

Uuenduslik geeniteraapia, mis on loodud pärilikku pimeduse raviks maksab 850 000 dollarit ehk üle 700 000 euro. Ravim Luxturna on ühekordne ravi, mis korrigeerib vigase geeni ja parandab nägemist.

Ravim on mõeldud patsientidele, kel on võrkkesta düstroofia teatud geeni, RPE56 mutatsiooni tõttu. See haruldane geeniviga põhjustab nägemispuuet, mis avaldub juba imikueas ja võib lõpuks viia pimedaks jäämiseni, vahendab CNN. 

Ravim Luxturna on vedelik, mis süstitakse kirurgilise protseduuri ajal midamikroskoopilise nõelaga otse silma. Ravimis sisaldub normaalne RPE65 geen, mis ei asenda ega võta ära muteerunud geene, vaid töötab iseseisvalt võrkkesta rakkudes ja parandab nägemisprobleeme.

USA Toidu ja Ravimiamet kiitis heaks geeniravimi Luxturna, mis aitab ravida haruldast geneetilist nägemiskaotust.  Foto: /AP

Kolmanda faasi kliinilises katses paranes funktsionaalne nägemine 27 ravisaajal 29-st. Ravimi võimalikud kõrvalmõjud on hallkae, kõrgenenud silmarõhk, võrkkesta rebendid, augud ning põletik.

Ravim hakkab USAs saadaval olema kevade algusest ja abi hakkab sellest ravimifirma Spark sõnul saama hinnanguliselt 1000–2000 inimest. Ettevõte teatas, et pakub mõnel juhul tagasimakseid, kui ravim ei tööta ning põhjendas kõrget hinda ühekordse protseduuriga, mis on haruldaste geneetiliste haiguste ravis praegu veel ainulaadne.