HI-viirust kasutati «mullilapse» sündrooomi ravimiseks

Kaheaastane Gael Jesus Pino Alva oli üks kaheksast «mullilapse» sündroomiga lastest, kelle haigus oli võimalik geeniteraapiaga välja ravida. Foto: Peter Barta / AP

USA teadlased ütlesid, et kasutasid HI-viirust geeniteraapiaks, mis ravis kaheksa imikut raskest kombineeritud immuunpuudulikkusest või rahvasuus «mullilapse» haigusest.

Raske kombineeritud immuunpuudulikkus ehk SCID-sündroom on haruldane geneetiline haigus, mille tõttu lapse immuunsüsteem ei suuda ennast väliste haigustekistajate eest kaitsta. Tennessee haiglas tehtud katse tulemused avaldati ajakirjas New England Journal of Medicine. Ilma immuunkaitseta sündinud lastel on nüüd täielikult toimiv immuunsüsteem, vahendab BBC. 

Ilma ravita peavad selle haigusega lapsed elama täiesti steriilsetes tingimustes ja surevad tihti juba imikutena. Geeniteraapia jaoks koguti laste luuüdi ja korrigeeriti nende DNAs geenidefekt kohe peale sündi. Korrektne geen sisestati muudetud HI-viirusesse. Uurijate sõnul said enamik lastest haiglast välja juba kuu ajaga. Uuringu autori Ewelina Mamcarzi sõnul reageerivad väikelapsed vaktsiinidele ning nende immuunsüsteemid toodavad kõiki immuunrakke, mida nad infektsioonide kaitseks vajavad. Ravi toimib haiguse kõige levinuma tüübi puhul.

Kaheaastane Gael Jesus Pino Alva koos emaga Memphise haiglas. Foto: Peter Barta / AP

«Mullilapse» haigus 

1971. aastal sündinud David Vetter oli tõenäoliselt kõige kuulsam raske kombineeritud immuunpuudulikkusega laps. Vetter sai hüüdnime «mullipoiss», sest pidi terve oma elu plastikkambris veetma ega saanud teda ümbritseva maailmaga kokku puutuda. Vetteri vanemad olid juba ühe lapse haigusele kaotanud ning 20 sekundit peale sündi asetati poiss plastikust isoleerkambrisse, kus ta elas kuni kuuenda eluaastani. USA kosmoseagentuur NASA disainis poisile spetsiaalse plastikülikonna. Vetter suri 12-aastaselt pärast luhtunud luuüdi siirdamist. 

Hetkel on parim ravi sellise immuunpuudulikkuse jaoks luuüdi siirdamine pereliikmelt. Kuid rohkem kui 80 protsendil patsientidest puudub sobiv doonor ning nad peavad lootma tüvirakkude siirdamisele teistest loovutajatelt. Samal ajal ravib see haigust väiksema tõenäosusega ja tekitab sagedamini tõsiseid kõrvalnähte. Ka varem on geeniteraapiast proovitud luuüdi siirdamisele alternatiivi leida, kuid see hõlmas mõnikord keemiaravi ja tõi endaga kaasa hulga teisi haigusi.