Miljon puudu: maailma kalleimat ravimit vajava Annabeli päästmiseks on kogutud üle 800 000 euro

Raviga tuleks alustada niipea kui võimalik. Foto: HelpAnnabel

Haruldase geneetilise haigusega kolmekuuse Annabeli kallihinnalise geeniravi rahastamiseks on heade annetajate abiga koos 819 485 eurot, teatas Tartu Ülikooli kliinikumi lastefond. Lõviosa sellest pärineb fondi reservist.

Annabelil on geneetiline spinaalne lihasatroofia ehk SMA, mida esineb ühel lapsel 10 000 imiku kohta. Selle tulemusena ei arene edasi Annabeli käte, jalgade ja kaela lihased. Haigusele ravi Eestis puudub ja tavaliselt elavad selle haigusega lapsed aasta või kaks. On aga üks lootuskiir – Annabeli elu võib päästa üle kahe miljoni euro maksev uudne ravim Zolgensma, mis on teadaolevalt ka maailma kalleim.

Eelmise nädalal alguses tehtud üleskutsega Annabeli toetada on kaasa läinud paljud.

Tartu Ülikooli kliinikumi lastefondi andmeil on 330 829 eurot kogunenud vanemate poolt Annabeli ravi rahastamiseks loodud annetuskontole HelpAnnabel.

88 655 eurot on kahe päeva jooksul sihtotstarbeliselt annetanud Tartu Ülikooli kliinikumi lastefondi head annetajad, millele lisandub 400 000 eurot raviraha TÜK Lastefondi reservidest. 

Puudu on veel üle miljoni euro.

Lastefondi lehel on kirjas: «Annabeli pere ja lastefond on kõikidele headele annetajatele sellise suure panuse eest südamest tänulikud! Loodame, et lisaks imelistele inimestele on pisike vapper Annabel kõnetanud ka ettevõtteid, kes uue töönädala alguses lapse elu päästmiseks omapoolse panuse annavad.

Aitäh, armsad inimesed!»

Väikese Annabeli elupäästva ravi toetamiseks saab teha annetuse ka SA Tartu Ülikooli kliinikumi lastefondi annetuskontole, märkides selgitusse «Annabel»:

Swedbank IBAN EE682200221015828742

SEB IBAN EE261010220014910011

Luminor IBAN EE791700017000285384

LHV IBAN EE527700771000610813

Coop IBAN EE824204278603586607

PayPal makse tuleks suunata aadressile [e-mail] ja selgituseks «Annabel».

Lastefondi heategevuslikele telefoninumbritele helistades lisatakse teie poolt valitud annetussumma teie sama kuu telefoniarvele. Sobiva summa annetamiseks tuleks helistada vastavale annetusnumbrile:

helistades 900 5025, annetad 5€

helistades 900 5100, annetad 10€

helistades 900 5500, annetad 50€.

Haigekassa: arvestatakse nii tõhusust kui eelarvet

Kas haigekassa ravimi Zolgensma ostu toetaks, vastab haigekassa avalike suhete osakonna juhataja Evelin Trink. «Geeniteraapia, millest me räägime, on veenisisene, seega sellist ravimit saab manustada ainult tervishoiutöötaja raviasutuses. Selleks, et ravim saaks tervishoiuteenuste loetellu, tuleb esmalt erialaseltsil täita taotlus ja esitada see haigekassale. Lisaks peab ravimi müügiloahoidja haigekassale esitama majandusliku analüüsi,» märkis Trink.

Erinevad eksperdid annavad seejärel taotlusele oma hinnangud ning seejärel hindab taotlust laiapõhjaline ravimikomisjon. Komisjoni kuuluvad lisaks sotsiaalministeeriumile, ravimiametile ja haigekassale nii patsientide, nt Eesti Puuetega Inimeste Koda ja Eesti Patsientide Liit, kui Eesti Perearstide Seltsi ja Eesti Arstide Liidu ning Tartu Ülikooli esindajad. Komisjon teeb ettepaneku ravimi kohta haigekassa nõukogule, kust positiivne otsus liigub edasi valitsusele kinnitamiseks.

«Haigekassa eesmärk on olemasolevate vahenditega tagada kõikidele abi vajavatele patsientidele parim võimalik ravi. Erinevate haiguste jaoks ravimite valimisel on riigis üldtunnustatud põhimõtted kokku lepitud: ravimite hindamisel arvestatakse ravimi tõendatud toimet, majanduslikku põhjendatust, alternatiivsete ravivõimaluste olemasolu ja meie ühise ravikindlustuse rahalisi võimalusi ja selle pikaajalist eelarvemõju,» selgitas Trink.

Naise sõnul on ravim Ameerikas turule lubatud, kuid Euroopas on alles hindamine käsil. See tähendab, et ravimil ei ole Eestis kehtivat müügiluba. Müügiloata ravimeid võib sisse vedada ja turustada ravimi väljakirjutamise õigust omava arsti põhjendatud kirjalikul taotlusel tema ravitava inimese raviks Ravimiameti väljastatud ühekordse sisseveoloa ja turustamisloa alusel

«Hetkel me ei oska ravimi toime kohta veel väga palju infot jagada. Teame, olles tutvunud Ameerika Ühendriikide Toidu- ja ravimiameti (FDA) poolt kinnitatud ravimi omaduste kokkuvõttega, et ravimit on uuritud patsientidel kahes uuringus,» märkis Trink. Esimene oli 15 patsiendiga uuring, mille kohta on andmeid kahe aastase perioodi kohta ning teine uuring 21 patsiendiga on veel käimas. «Seega on ravimi kohta teada andmeid mõne aasta kohta, pikaajalisi andmed ravimi ohutusest ja toimest veel ei ole.»