Annabeli geeniravi välja töötanud firma edastas kliiniliste uuringute kohta valeandmeid

Väikelastele geeniravi välja töötanud firma vassis uuringuandmetega.

FOTO: Panthermedia/Dennis Häbel/Scanpix

Kevadel levis kulutulena uudis, et turule on jõudnud 2,1 miljonit dollarit maksev geeniravi Zolgensma spinaalse lihasatroofiaga väikelaste raviks. Geeniravi pakkujad ei teavitanud aga USA ravimiametit kliiniliste uuringute andmetes esinevatest ebatäpsustest enne, kui Zolgensma oli heaks kiidetud.

Eestlased kogusid spinaalset lihasatroofiat põdeva Annabeli tarbeks kokku vajaliku summa ja USA arstide sõnul on tema ravi läinud edukalt. Viiekuune tüdruk on jätkuvalt ekspertide jälgimisel, mis kaasneb Zolgensma manustamisega.

Zolgensma välja töötanud ravimifirmat võib oodata aga hiiglaslik trahv, vahendab CNN. Kuna ravimifirma teavitas ravimiametit uuringuandmetes esinevatest vigadest alles juunis, kuu aega pärast Zolgensma turule lubamist, on võimalik ka kriminaalmenetlus. Väärad andmed spinaalse lihasatroofia geeniravimi Zolgensma kohta edastas AveXis, ravimifirma Novartis tütarettevõte, olles nende kõlbmatusest teadlik. Ravim sai juba enne kriitikat selle kõrge hinna tõttu.

USA ravimiameti ekspert, doktor Peter Marks märkis aga, et ilmselt ei kaasne ravimi kõrvaldamine turult – ebatäpsusi esines vaid vähesel määral ravimi katsetamise faasist. Ta rõhutas, et siiski peab ravimiamet oluliseks täpsete andmete olemasolu, et kaitsta inimeste tervist ja seda nõuab ka seadus.

Ravimifirma Novartis on edastanud teadaande, et on jätkuvalt veendunud Zolgensma ohutuses ja efektiivsuses spinaalse lihasatroofia ravis. Novartis teatas, et AveXis sai võimalikust andmete ebatäpsusest teadlikuks loomkatsete käigus ja alustas probleemi lähemat uurimist, mille tulemusi jagas ka ravimiametiga, kui analüüsi põhjal oli võimalik teha lõplik järeldus.

Zolgensma on ühekordne ravi, mis asendab vigase geeni koopia töötavaga, enne kui närvirakud surevad.

Tagasi üles