Juhime tähelepanu, et artikkel on rohkem kui viis aastat vana ning kuulub meie arhiivi. Ajakirjandusväljaanne ei uuenda arhiivide sisu, seega võib olla vajalik tutvuda ka uuemate allikatega.
/nginx/o/2022/03/09/14417220t1hd013.png)
:format(webp)/nginx/o/2019/12/13/12807831t1hd25b.jpg)
Kliinilise uuringu raames sai CRISPR-Cas9 geeniravi esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus, vahendab Med24.
CRISPR-Cas9 süsteemi kasutatakse geenitehnoloogias soovitud DNA-piirkondades geenide muutmiseks.
Geeniravi sai esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus Leberi tüüpi pärilik amauroos 10 (LCA10). Seni on sellele ravi puudunud. LCA10-t tekitab mutatsioon geenis CEP290.
Uuringus süstitakse CRISPR-Cas9 süsteem silma fotoretseptorite lähedusse.
CRISPR-meetoditega loodetakse, et elusad fotosensoorsed rakud, mis mutatsiooni tõttu ei tööta, hakkavad geeni parandamisel jälle toimima.