Saada vihje

Uus geeniravi võib muuta pimeda nägijaks

Juhime tähelepanu, et artikkel on rohkem kui viis aastat vana ning kuulub meie arhiivi. Ajakirjandusväljaanne ei uuenda arhiivide sisu, seega võib olla vajalik tutvuda ka uuemate allikatega.
Sinine silm. Pilt on illustreeriv
Sinine silm. Pilt on illustreeriv Foto: shutterstock.com

Kliinilise uuringu raames sai CRISPR-Cas9 geeniravi esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus, vahendab Med24.

CRISPR-Cas9 süsteemi kasutatakse geenitehnoloogias soovitud DNA-piirkondades geenide muutmiseks.

Geeniravi sai esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus Leberi tüüpi pärilik amauroos 10 (LCA10). Seni on sellele ravi puudunud. LCA10-t tekitab mutatsioon geenis CEP290. 

Uuringus süstitakse CRISPR-Cas9 süsteem silma fotoretseptorite lähedusse. 

CRISPR-meetoditega loodetakse, et elusad fotosensoorsed rakud, mis mutatsiooni tõttu ei tööta, hakkavad geeni parandamisel jälle toimima.

Kommentaarid
Tagasi üles