Uus geeniravi võib muuta pimeda nägijaks

Sinine silm. Pilt on illustreeriv Foto: shutterstock.com

Kliinilise uuringu raames sai CRISPR-Cas9 geeniravi esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus, vahendab Med24.

CRISPR-Cas9 süsteemi kasutatakse geenitehnoloogias soovitud DNA-piirkondades geenide muutmiseks.

Geeniravi sai esimene inimpatsient, kellel on pimedust põhjustav pärilik haigus Leberi tüüpi pärilik amauroos 10 (LCA10). Seni on sellele ravi puudunud. LCA10-t tekitab mutatsioon geenis CEP290. 

Uuringus süstitakse CRISPR-Cas9 süsteem silma fotoretseptorite lähedusse. 

CRISPR-meetoditega loodetakse, et elusad fotosensoorsed rakud, mis mutatsiooni tõttu ei tööta, hakkavad geeni parandamisel jälle toimima.