Autismi geeniteraapia – lootus läbimurdele?

Foto: Anna Shvets, Pexels

"Selle teadusuuringu puhul on tõeliselt silmapaistev see, et need teadlased lähevad laboriuuringutest kaugemale ja teevad kõvasti tööd, et muuta leiud ravitöösse ülekantavaks," ütles Pitt Hopkinsi sündroomi uurimisfondi president Audrey Davidow.

Värskes ajakirja Nature Communication numbris kirjeldatakse eksperimenti, mis selgitab aju arengu erinevusi, näitab ära ka geenid, mis erinevusi põhjustavad, ja kirjeldab, kuidas laboritingimustes õnnestub aju tavalisele arenguteele juhatada.

Pitt-Hopkinsi sündroom (PTHS) on raske neuronaalne arenguhäire, mida iseloomustab vaimne alaareng, autistlik käitumine, epilepsia ja kõnepuudulikkus. Ravi selle haiguse vastu puudub.