/nginx/o/2022/07/01/14663580t1hf502.jpg)
3-aastast Tessat, 4-aastast Sander-Lucast ning 5-aastaseid Hans Johannest ja Larat ühendab haruldane kaasasündinud haigus – akondroplaasia, millele pole seni olnud ühtegi arvestatavat ravimeetodit.
Neli haruldase kaasasündinud haigusega last vajavad ravimit, mis aitaks neil kasvada
Nüüd on aga abi käeulatuses – uus ravim Voxzogo, mis parandaks oluliselt laste elukvaliteeti, kuid on ülikallis – ühe lapse ravi maksab aastas üle 200 000 euro. Eesti Haigekassa on andnud ravimi erandkorras rahastamistaotlusele eitava vastuse.
Akondroplaasia on geneetiline haigus, mida põhjustab FGFR3 geeni mutatsioon c.1138G>A ning mis avaldub lühikese ja ebaproportsionaalse kasvu näol – inimese jäsemed on ülilühikesed, pea suhteliselt suur. Täiskasvanuea lõppkasv on akondroplaasia korral keskmiselt 122 cm. Lapse vanemad ja teised pereliikmed on tavaliselt terved.
Inimese vaimseid võimeid haigus ei mõjuta, küll aga esineb risk keskkõrva probleemide (sh kuulmislanguse), obstruktiivse uneapnoe ning rühihäirete väljakujunemiseks, samuti kaasnevad ebaproportsionaalse kehaga tugevad selja- ja jalavalud juba lapseeas. «Juba 3-aastaselt on lapsel tugevad selja-, pea- ja luuvalud,» kirjeldab ühe abivajava lapse, Tessa ema probleemi tõsidust.
/nginx/o/2022/07/01/14663580t1hf502.jpg)
Ravim Voxzogo on Euroopas ning USAs müügiloa saanud esmakordne akondroplaasia raviks mõeldud ravim, mille kasutamisel paraneb pikkuse kasv keskmiselt 1,57 cm aastas. Hetkel on ravimi alternatiiviks ainult jäsemete pikendamise operatsioon, kuid sellest taastumine on äärmiselt raske ja pikaajaline ning tüsistuste tõenäosus väga suur, mistõttu võetakse operatsioon ette vaid möödapääsmatu vajaduse korral.
Ravimit Voxzogo saab kasutada kuni epifüüside ehk luuotste sulgemiseni, seega kuni 16–17-eluaastani, mis võiks kasvuperioodi lõpuks tagada kuni paarkümmend sentimeetrit juurdekasvu. Ravi tulemusel ei hakka kasvama lapse pea, kael, rindkere jms, vaid ravi mõjub ainult jäsemetele. Kuivõrd käed ja jalad kasvavad selle abil pikemaks, paranevad kehaproportsioonid ning see aitab leevendada koormust seljale ja jalgadele ning seeläbi ka selja- ja jalavalusid, samuti paraneb märkimisväärselt laste igapäevane toimetulek. Oluline on ravi alustamine võimalikult varakult, et saada ravist maksimaalset kasu.
Hoolimata sellest, et ravimile on väljastatud Euroopa Liidu ravimiameti (EMA) poolt tsentraliseeritud müügiluba ning kliiniline uuring on tõestanud ravimi toimeaine efektiivsust, on Eesti Haigekassa andnud eitava vastuse haiget last kasvatavate perede palvele ravimit erandkorras rahastada. Põhjendatud on sellist otsust järgmiselt: ravimil on Euroopa Liidus müügiluba ja seetõttu ei ole täidetud erandkorras rahastamise juriidilised tingimused, ning et ravimi pikaajaline kasu ei ole veel teada.
TÜK Lastefondi strateegiajuhi Siiri Ottender-Paasma sõnul paneb Haigekassa pikaaegse kasu nõue uudsete ravimite puhul lihtsalt ahhetama: «Tuleb ilmselt järeldada, et Eesti Haigekassa ei usalda Euroopa Ravimiameti otsuseid – kuidas teisiti mõista haigekassa põhjendust ravimi rahastamisest keeldumise osas? Millist pikaaegset kasu soovitakse näha? 10 aasta pärast on eeldatavasti olemas juba uued ravivõimalused. Kahjuks ei ole Eesti aastakümnete jooksul leidnud võimalust harvikhaiguste ravi rahastamiseks ja see on äärmiselt kurb.»
Parema elukvaliteedi saavutamiseks on ravi Lara, Tessa, Sander-Lucase ja Hans Johannese jaoks aga hädavajalik, sest ilma selleta ei saa lapsed tulevikus iseseisvalt hakkama ka kõige lihtsamate hügieeni- või eneseteenindustoimingutega, sh näiteks ei ulatu nad kinni siduma oma kingapaelu. Lühikese kasvu tõttu on keeruline ilma abita hakkama saada ka poes ja teistes avalikes kohtades, sest raske või võimatu on ulatuda asjadeni riiulitel, küündida ukselinkide või lülititeni. Samuti võib haigus mõjutada laste vaimset tervist, kuna nähtavalt teistsugused kehaproportsioonid võivad mängukaaslasi kohutada ning raskendada sotsialiseerumist ja sõprade leidmist.
«Kuivõrd akondroplaasia korral on kehaline eripära koheselt märgatav, siis kaasneb sellega paratamatult omajagu uudishimu ja negatiivseid kommentaare suuremate laste poolt. Mida vanemaks ja eneseteadlikumaks laps saab, seda raskem on tal narrimisega toime tulla ning seda eriti koolieas, mil probleem aina süveneb,» ütleb Lara isa.
Lastefond on alati olnud suunatud lahenduste, mitte vabanduste otsimisele – seepärast pöördusime kõigi laste elukohajärgsete kohalike omavalitsuste ning Eesti Haigekassa poole sooviga teha koostööd ning sõlmida kokkulepe ravimi kaasrahastamiseks. Kokkuleppe tingimus olnuks, et Lastefond rahastab uudse ravimi Voxzogo aastasest maksumusest 90 protsenti ning ülejäänud 10 protsenti rahastatakse võrdsetes osades Eesti Haigekassa, kohaliku omavalitsuse ja lapse perekonna poolt. Nõnda saaksid lapsed kohe hädavajalikku ravi ning raviarstid hinnata ja dokumenteerida veelkord, ka Eesti lastel, ravimi efektiivsust. See omakorda aitaks ehk Haigekassal jõuda otsusele, kas uudset ravimit võiks rahastada edaspidi riikliku ravikindlustuse alusel või mitte.
Kahjuks peame tõdema, et ehkki laste vanemad on valmis ravisse maksimaalselt panustama, ei lähe haruldase haigusega laps ja tema perekond vähimatki korda kahele Tallinna omavalitsusüksusele. Kohalike omavalitsuste panused laste aitamiseks on järgmised: Viimsi vald – 7680 eurot ja Väike-Maarja vald on valmis toetama 3000 euroga. Pirita Linnaosa Valitsus ei leidnud rohkem kui 350 eurot ja Haabersti Linnaosa Valitsus ei leidnud sentigi.
Eesti Haigekassa ei toeta samuti akondroplaasiahaigete laste ravimit ühegi sendiga, tuues põhjuseks, et puudub võimalus ravimit kellegagi kahasse rahastada ehk koostööd teha.
Mitu sentimeetrit peab laps kasvama, et tema ravi toetust leiaks? Või kui palju peab lapsi olema, et nad vajaduse korral ka abi saama hakkaks? Lastefond arvab, et ühegi lapse ravivõimalus ei saa ega tohi jääda kättesaamatuks poliitilise otsustamatuse või riigi- ja omavalitsusametnike soovimatuse tõttu teha koostööd ning leida lahendusi. Iga laps loeb!
Seepärast, palume teid, head annetajad – tuleme koos appi ja aitame Laral, Tessal, Sander-Lucasel ja Hans Johannesel kasvada! Iga sentimeeter loeb!
Larat, Tessat, Sander-Lucast ja Hans Johannest saab aidata, tehes annetuse Tartu Ülikooli Kliinikumi Lastefondi annetuskontodele, märkides selgitusse: «aitan kasvada»
Saaja nimi: SA Tartu Ülikooli Kliinikumi Lastefond
- Swedbank IBAN EE682200221015828742
- SEB IBAN EE261010220014910011
- Luminor IBAN EE791700017000285384
- LHV IBAN EE527700771000610813
- Coop IBAN EE824204278603586607
või helistades Lastefondi heategevuslikele telefoninumbritele. Annetussumma lisatakse sama kuu telefoniarvele:
- helistades 900 5025, annetad 5 eurot
- helistades 900 5100, annetad 10 eurot
- helistades 900 5500, annetad 50 eurot