Teadlased peatasid uudse geeniteraapiaga rängad ajuhaigused

Dementsusega inimene võib olla väga üksildane. Foto on illustreeriv. Foto: Steven HWG / Unsplash

Teadlased on töötanud välja ühekordselt tehtava geeniteraapia, mis suudab lagundada valgupuntrad, mis põhjustavad liikumist takistavaid haigusi, nagu amüotroofne lateraalskleroos (ALS) ja frontotemporaalne dementsus.

Tervetes neuronites toodetakse DNAd siduvat valku TDP-43 ja see on nende funktsiooni jaoks oluline. Kuid pärast sünteesi võib TDP-43 muunduda, mis viib selle kogunemise ja kuhjumiseni rakkude vales osas, takistades neil korralikult toimimast. See on seotud neurodegeneratiivsete haigustega. Amüotroofne lateraalskleroos on kiiresti progresseeruv haigus, mis mõjutab aju ja seljaaju võimet suhelda lihastega, põhjustades nõrkust. Frontotemporaalset dementsust iseloomustab neuronite kadu eesajus ja oimusagarates, mis mõjutab käitumist ja raskendab kõnet ja sellest arusaamist. Mõlemad seisundid on ravimatud ja viivad lõpuks surmani.

Pärast patoloogilise TDP-43 kuhjumise mehhanismi esmakordset avastamist nende haiguste puhul lõid Sydney Macquarie ülikooli teadlased geeniteraapia, et valgublokaadid hävitada ja takistada nende uuesti moodustumist, vahendab New Atlas.