Jäävee sahmakatest on vist abi olnud – ALSi ravimit hakatakse kliiniliselt katsetama

ALS mõjutab nii kognitiivseid kui ka motoorseid funktsioone ning kõnet ja hingamist. Foto: Shutterstock

Ameerika Ühendriikide toidu- ja ravimiamet (FDA) on andnud loa jätkata kliinilisi katseid uudse ravimiga, mis taastab amüotroofse lateraalskleroosi (amyotrophic lateral sclerosis ehk ALS) kahjustatud närvirakuühendusi. Nüüd antakse ravimit ALS-iga patsientidele, mis võib tähistada olulist edasiminekut haiguse ravis. Kui ehk mäletate: ALS haigete toetuseks tehti üle ilma toetusvideosid, kus kaela valati hinge kinnivõtvat jäävett.

ALS, mida tuntakse ka Lou Gehrigi tõvena, mõjutab ajus ja seljaajus närvirakke, mis kontrollivad olulisi lihaste liigutusi,  nagu kõndimine, rääkimine ja hingamine. Kui neuronid surevad ja ei suuda lihastele sõnumeid edastada, halveneb lihaskontroll ajapikku ja haigus on lõpuks surmav.

Heaks on kiidetud mitmeid ravimeid, mis aitavad sümptomeid leevendada või haiguse kulgu aeglustada, kuid praegu pole ravi, mis suudaks ALS-i progresseerumist peatada. Teisisõnu, ravi puudub. Siin astub mängu Spinogenix.

Spinogenix on nüüdseks välja töötanud SPG302-e, ainulaadse üks kord päevas manustatava tableti, mis taastab neuronitevahelised sünapsid, et taastada närvide suhtlus lihastega. Pärast paljulubavaid tulemusi kliinilistes katsetes, mis hindasid ravimi ohutust, on FDA heaks kiitnud ettevõtte «uuritava ravimi» (Investigational New Drug ehk IND) taotluse, mis sillutab teed edasisteks katseteks.

«SPG302-e ainulaadne lähenemine sünapside taastamisele pakub täiesti teistsugust ravimeetodit, keskendudes sünapside kaole, mis on ALS-i keskmes. Praegused ravimeetodid ei ole suutnud piisavalt rahuldada ALS-i patsientide vajadusi, kuna ainult haiguse progresseerumise aeglustamine pole piisav. Me oleme pühendunud SPG302-e arendamisele lootusega pakkuda uut, transformatiivset ravi, mis võib oluliselt parandada selle laastava haigusega võitlevate inimeste elukvaliteeti,» ütles Spinogenix'i tegevjuht ja asutaja Stella Sarraf.

USA föderaalseadus nõuab, et ravim peab enne üleriiklikku levitamist olema heakskiidetud ja turundusloaga. Kui ravimitootja soovib läbi viia kliinilisi katseid mitmes osariigis, peab ta selleks FDA-lt erandit taotlema. IND on viis, kuidas seda teha saab.

SPG302-e varajases staadiumis kliinilised katsed Austraalias tervete täiskasvanutega näitasid, et see on hästi talutav ja annab terapeutilisi tulemusi, mis vastavad eelkliinilistes loomamudelites nähtud tulemustele. Spinogenix alustas ALS-i patsientide ravimist aprillis 2024 ja on tekitanud märkimisväärset huvi inimestes, kes soovivad uuringus osaleda.

Kui SPG302 osutub järgmises kliiniliste katsete voorus tõhusaks, on see ALS-i ravis tõeline murdepunkt.

«ALS on keeruline haigus, mis mõjutab nii kognitiivseid kui ka motoorseid funktsioone ning kõnet ja hingamist,» ütles Massachusettsi üldhaigla neuroloogiaosakonna juhataja, Harvardi meditsiinikooli neuroloogiaprofessor ja Spinogenix'i nõuandekogu liige dr Merit Cudkowicz. «Spinogenix'i uus lähenemine töötab sünapside tasandil, et need taastada. See esimene uuring ALS-i patsientidega on oluline samm selle kindlakstegemiseks, kas SPG302 aitab taastada kaotatud motoorseid ja kognitiivseid funktsioone.»

Oleme kindlad, et nagu meiegi, jälgivad paljud inimesed huviga selle valdkonna arenguid.

Allikas: Spinogenix