ALS, mida tuntakse ka Lou Gehrigi tõvena, mõjutab ajus ja seljaajus närvirakke, mis kontrollivad olulisi lihaste liigutusi, nagu kõndimine, rääkimine ja hingamine. Kui neuronid surevad ja ei suuda lihastele sõnumeid edastada, halveneb lihaskontroll ajapikku ja haigus on lõpuks surmav.
Heaks on kiidetud mitmeid ravimeid, mis aitavad sümptomeid leevendada või haiguse kulgu aeglustada, kuid praegu pole ravi, mis suudaks ALS-i progresseerumist peatada. Teisisõnu, ravi puudub. Siin astub mängu Spinogenix.
Spinogenix on nüüdseks välja töötanud SPG302-e, ainulaadse üks kord päevas manustatava tableti, mis taastab neuronitevahelised sünapsid, et taastada närvide suhtlus lihastega. Pärast paljulubavaid tulemusi kliinilistes katsetes, mis hindasid ravimi ohutust, on FDA heaks kiitnud ettevõtte «uuritava ravimi» (Investigational New Drug ehk IND) taotluse, mis sillutab teed edasisteks katseteks.
«SPG302-e ainulaadne lähenemine sünapside taastamisele pakub täiesti teistsugust ravimeetodit, keskendudes sünapside kaole, mis on ALS-i keskmes. Praegused ravimeetodid ei ole suutnud piisavalt rahuldada ALS-i patsientide vajadusi, kuna ainult haiguse progresseerumise aeglustamine pole piisav. Me oleme pühendunud SPG302-e arendamisele lootusega pakkuda uut, transformatiivset ravi, mis võib oluliselt parandada selle laastava haigusega võitlevate inimeste elukvaliteeti,» ütles Spinogenix'i tegevjuht ja asutaja Stella Sarraf.
USA föderaalseadus nõuab, et ravim peab enne üleriiklikku levitamist olema heakskiidetud ja turundusloaga. Kui ravimitootja soovib läbi viia kliinilisi katseid mitmes osariigis, peab ta selleks FDA-lt erandit taotlema. IND on viis, kuidas seda teha saab.