Haruldaste haiguste raviks terendab uus lootus

DNA Foto: Shutterstock

​Kansase lastehaigla on teinud olulise edusammu haruldaste geneetiliste haiguste ravis, pakkudes lootust seni ravimatute haigustega patsientidele. Uuring avaldati ajakirjas Nature.

Varasemalt on paljud laborid loonud pluripotentseid tüvirakke, kuid see protsess on aeganõudev (kuni aasta) ja kallis. Uue meetodi puhul on aga võimalik kasutada vaid väikest kogust patsiendi vererakke, luua suure potentsiaaliga isikupärastatud antisenss oligonukleotiide (ASO) kahe kuni kolme nädalaga ning kulud on vähem kui 500 eurot patsiendi kohta. Antisenss oligonukleotiidid on lühikesed sünteetilised üheahelalised oligodeoksünukleotiidid, mis võivad muuta RNA-d ja taastada või muuta valkude avaldumist.

Selle meetodi abil kasvatati patsiendispetsiifilisi organoide – kolmemõõtmelisi rakumudeleid, mis matkivad organite arengut ja funktsioone. Need mudelid on võimsad tööriistad haiguste bioloogia mõistmiseks ja patsiendispetsiifiliste teraapiate väljatöötamiseks.