Hemofiiliahaigeid saab ravida õigupoolest ainult ühe ravimiga – see on inimese verest võetud või rakkudest sünteesitud puuduv verekomponent, hüübimisfaktor.
Vähelevinud verehaiguse ravimit valmistatakse inimverest
Hüübimisfaktor asub vereplasmas ning seda on võimalik toota kas inimplasmast naturaalselt või sünteesida hamstri või inimese rakuliinidest rekombinantse tehnoloogia abil, rääkis Tartu Ülikooli dotsent Edward Laane.
«Esmased olid plasmapõhised faktorid, kuid 1980. keskpaigas levinud HIV-aidsi epideemiaga lääneriikides tekkis vajadus sünteetilise ravimi järele,» seletas Laane. Plasmapõhiste faktorite tootmises kasutatakse mitme tuhande doonori vereplasmat, mis on Laane sõnul kõik n-ö ühte tünni kokku pandud. Kui siis sealt ühel inimesel on HIV, nakatub kogu plasma, rääkis hematoloog.
Ligikaudu pooled läänemaailma hemofiilikud saidki ravimist HIV. «Kui HIV tuli, ei osatud seda algul ohtlikuks pidada ega kontrollida. Et vältida probleemi tulevikus, toodigi turule rekombinantne faktor,» sõnas Laane. Läänemaailm kasutab enamasti rekombinantset faktorit, Eestis tuli see kasutusele alles kolm aastat tagasi. Eestis ükski hemofiilik ravimist HIVd ei saanud, sest Nõukogude Liidus tol ajal seda viirust ei olnud. «Meie hemofiilikud said sisuliselt kõik C- või B-hepatiidi, mida siis hiljem raviti,» rääkis Laane.
Ravimite toime on sama, kuid riskid erinevad. Plasmapõhise ehk naturaalse ravimiga kaasneb potentsiaalne teoreetiline oht nakatuda viirusega. Samal ajal on uuringutest välja tulnud, et sünteetilise ravimiga tekib rohkem hüübimisfaktorivastaseid antikehi ehk inhibiitoreid, sest keha käsitleb ravimit kui võõrvalku, mis on vaja neutraliseerida. Eestis on mõlemad faktorid olemas ja praegu on enamik lapsi pandud rekombinantsele ravile, rääkis hematoloog.
Kuigi doonoritelt võetud verd kasutatakse esmalt siiski vereülekannetel, on selleks vaja ainult ühte verekomponenti. Verekeskuses eemaldatakse doonorite verest erütrotsüüdid ehk verepunalibled, mida kasutatakse ülekannetel. Täisverd, kus on ka trombotsüüdid, plasma ja hüübimisfaktorid, tänapäeval Eestis enam ei kasutata. Ainult väga suurtel vereülekannetel, kus läheb vaja liitri jagu verd, tuleb hüübimise tagamiseks punalibledele lisaks üle kanda ka plasmat.
Plasma jääb seega doonorite verest alles, see külmutatakse ja transporditakse ravimitehasesse ning sellest eraldataksegi hüübimisfaktorid. Neid töödeldakse eesmärgiga teha viirused kahjutuks ning külmutatakse ja kuivatatakse. Laane sõnul on see väga ratsionaalne inimvere kasutamine. Peale hüübimisfaktorite eraldatakse plasmast ka teised raviotstarbelised valgud, nagu albumiin, antitrombiin ja immuunglobuliinid.
Hemofiilia ravi on kallis, sest haigeid on võrdlemisi vähe. Raske hemofiiliku ravi maksab keskmiselt 50 000 eurot aastas ja on Eestis kõigile hemofiilikutele tasuta. Siiski on ravimine muutunud odavamaks, eriti riikides, kes korraldavad riiklikke hankeid, mis paneb tootjad omavahel võistlema. «Näiteks Iirimaal ja Inglismaal on hangetega langetatud hinda kaks või kolm korda. Seda on soovitatud ka Eestile, kuid me ei ole tulenevalt seaduslikust regulatsioonist veel sinnamaale jõudnud,» rääkis Laane.